Resultados clínicos y eficacia

La aprobación de Alyftrek se basó en el programa de fase 3 más grande realizado hasta la fecha en fibrosis quística, con más de 1,000 pacientes en 20 países.
Los ensayos demostraron que Alyftrek no fue inferior a TRIKAFTA en la mejora del ppFEV1 (capacidad pulmonar) y mostró una reducción estadísticamente significativa de cloruros en el sudor, indicador directo del funcionamiento del gen CFTR.

En niños de 6 a 11 años, el fármaco demostró un perfil de seguridad favorable y mejoría clínica similar a los adultos.
Alyftrek fue bien tolerado en todos los estudios, y ofrece una ventaja práctica: una sola toma diaria, frente a las dosis múltiples de terapias previas.

“Este tratamiento representa un avance significativo. Una dosificación más simple mejora la adherencia y, con ello, la calidad de vida de los pacientes”, comentó Claire L. Keating, codirectora del Programa Gunnar Esiason de Fibrosis Quística en la Universidad de Columbia.

Más allá del Alyftrek: terapias génicas y edición genética

Vertex y otros grupos de investigación trabajan también en terapias génicas que buscan reemplazar o reparar el gen defectuoso CFTR.
Entre los avances destacan:

• Terapia génica inhalada: introduce una copia sana del gen CFTR directamente en las células pulmonares.

• Edición genética con CRISPR-Cas9: repara mutaciones específicas en el ADN.

• Nanopartículas lipídicas: facilitan la administración segura y precisa de los tratamientos a las células madre pulmonares.

Estos enfoques buscan lograr una corrección permanente del defecto genético, una meta que podría transformar el tratamiento de la fibrosis quística en la próxima década.

Ampliación de TRIKAFTA y nuevas mutaciones aprobadas

La FDA también aprobó la expansión de TRIKAFTA, el tratamiento previo de Vertex, para su uso en pacientes de dos años o más y 94 nuevas mutaciones CFTR.
Con esta actualización, alrededor de 300 personas adicionales en Estados Unidos podrán acceder por primera vez a un tratamiento dirigido a la causa subyacente de su enfermedad.

“Desde 2019, TRIKAFTA ha transformado la vida de decenas de miles de pacientes. Ahora más personas podrán beneficiarse de un tratamiento que ataca la raíz del problema genético”, declaró Carmen Bozic, vicepresidenta ejecutiva de Vertex.

Un paso más hacia la medicina de precisión

Con Alyftrek y las nuevas terapias en desarrollo, la fibrosis quística entra en una nueva era de medicina personalizada, en la que la dosificación simplificada, la reparación genética y la innovación farmacológica convergen para ofrecer mejores expectativas de vida.

Alyftrek se encuentra ahora en revisión regulatoria en Reino Unido, Canadá, Suiza, Australia y Nueva Zelanda, y podría convertirse en la terapia de referencia mundial para el tratamiento integral de la fibrosis quística.